25 diciembre, 2020
¡Tenemos una oportunidad farmacológica complementaria, Anavex 2-73, y necesitamos tu apoyo!
En esta Navidad, la Asociación Marta y María CLN6 se une a la campaña lanzada recientemente por la Fundación Charlotte and Gwenyth Gray, con quien colaboramos estrechamente. Hasta el 30 de enero de 2021, todas las donaciones se destinarán al sistema de salud “Sanford Research”, para conseguir cerrar un estudio de comportamiento preclínico necesario antes del deseado ensayo clínico con el nuevo fármaco.
Tenemos una pequeña molécula (fármaco) que está en ensayo clínico para otras indicaciones: el Alzheimer y el síndrome de Rett. Está teniendo eficacia, con importantes datos positivos, en ratones con la enfermedad de Batten CLN6. La Fundación Charlotte and Gwenyth Gray se ha puesto en contacto con la compañía farmacéutica propietaria del medicamento y ¡están dispuestos a lanzar un pequeño ensayo clínico el próximo año! Este podría ser el tratamiento «puente» que tanto hemos estado buscando para complementar la Terapia Génica. Se llama Annavex 2-73. Dado que la FDA (Administración de Medicamentos y Alimentos de EEUU) exige que se hagan más estudios de comportamiento, es necesario financiar a nuestro equipo de investigación del sistema de salud “Sanford Health” para continuar este trabajo y completar el estudio de comportamiento durante 9 meses. Este estudio es muy importante para poder convertir esta línea en un ensayo clínico para niños con esta enfermedad catastrófica.
Información para realizar tu donación en el siguiente enlace
DONARMás información en los siguientes enlaces:
Campaña «Brave Blake & Brett: Born to tri»
Video: «The Charlotte & Gwenyth Gray Foundation»
Línea de investigación en «Sanford Health»